Terapia con staminali, riassumendo...

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Dopo l'impegnativa vicenda delle pseudocure con le staminali che hanno fatto tornare l'Italia ai tempi più bui della ragione e della scienza, mi fermo un po' a riflettere. Può servire anche chi non riuscisse a leggere i tanti commenti del precedente articolo.
Avevo pensato di scrivere una riflessione personale sui fatti ma, rendendomi conto che i miei commenti possano essere poco importanti, ho pensato di riassumere la vicenda con veloci domande e risposte, vediamole.

Cos'è il "metodo Vannoni"?

Consiste nella somministrazione di cellule staminali mesenchimali per curare malattie di diverso tipo, anche molto diverse tra loro per cause, sintomi e decorso. Le terapie con staminali sono studiate da diversi anni ed in alcuni campi hanno ottenuto dei successi in altri degli insuccessi. Sono considerate un campo di ricerca molto promettente.

Le terapie con cellule staminali, sono una novità?

No.
Esistono già malattie curabili con trapianto di cellule staminali, mentre in molti altri casi si è in una buona fase di sperimentazione. Se per alcune patologie i risultati sono incoraggianti, per altre sono del tutto negativi. Anche nel caso delle staminali quindi, esistono migliaia di ricercatori nel mondo che con impegno, volontà e soprattutto nel completo silenzio dei media, svolgono il loro lavoro per curare la nostra salute.

Nel 2005 la questione staminali fu trattata da un referendum che proibì l'uso di questo tipo di cellule. Cosa ha a che vedere quel referendum con questa vicenda?

Solo il fatto che si parlava di cellule staminali ma la legge era relativa a quelle embrionali. Il quesito del referendum quindi era incentrato sulla possibilità di utilizzare embrioni umani per motivi di ricerca o di cura (quindi utilizzando l'embrione come "serbatoio" di cellule staminali). I quesiti del referendum erano relativi alla legge 40 (del 19/02/04) che regola le norme legate alla fecondazione assistita. Oggi, per legge, non è possibile utilizzare cellule embrionali (quindi distruggere un embrione) a scopi di ricerca o cura. Il referendum del 2005 quindi non ha nulla a che vedere né con il caso di Sofia né con il tipo di cellule protagoniste della vicenda (che si possono prelevare da individui adulti o in ogni caso "già nati").

Che malattia ha la piccola Sofia?

Nel caso della piccola Sofia parliamo di una malattia genetica di tipo neurodegenerativo (leucodistrofia metacromatica) che ha una variante a comparsa infantile, a decorso ingravescente e che ha esito letale (nella forma infantile entro 5 anni dai primi sintomi).

Esistono cure mediche efficaci in questo caso?

No. In caso di malattia manifesta è utile un supporto alle funzioni vitali (respirazione, nutrizione, funzioni fisiologiche di vario tipo) e fisioterapico per contrastare il decadimento tipico di queste funzioni in queste malattie. Sono state provate alcune terapie che hanno un risultato promettente in caso di somministrazione nella fase "presintomatica" (prima cioè della comparsa dei sintomi) che sembrano ritardare la comparsa dei sintomi più gravi. Sono in sperimentazione altre terapie.

Nei casi come quello di Sofia, la terapia con cellule staminali ha avuto successo?

Esistono pochi casi (la malattia è già molto rara) di applicazione di cellule staminali mesenchimali in casi come quello di Sofia e non hanno mostrato né miglioramenti, né cambiamenti nel decorso della malattia, né guarigioni.

Perché il ministero ha bloccato la somministrazione del "metodo Vannoni"?

Perché in seguito alla segnalazione di diversi eventi avversi è stata effettuata un'ispezione nei locali nei quali era preparata la "cura". Le carenze segnalate erano diverse e molto gravi: carenze igieniche, prodotti mal conservati, attività scarsa delle cellule preparate, presenza di inquinanti, mancanza di adeguate misure di sicurezza. Una seconda ispezione ha segnalato anche un'assoluta mancanza di chiarezza (somministrazione delle cellule gravemente irregolare) nel protocollo. Era dovere del ministero quindi chiedere chiarimenti ai responsabili del laboratorio, interrompendone l'attività per i gravi danni che poteva causare la prosecuzione di quelle terapie, non sperimentate sufficientemente e somministrate in condizioni precarie, su bambini gravemente malati.

Come mai quindi le cure erano somministrate in un ospedale?

L'ospedale di Brescia somministrava la "cura" secondo una legge del 2006 relativa alle cosiddette "terapie compassionevoli". Per una malattia che non conosce terapie o cure efficaci, è possibile somministrarne una che non sia ancora "autorizzata" ma che abbia due caratteristiche: sia almeno in una buona fase di sperimentazione ed il paziente ne riceva beneficio. La "cura" inoltre deve essere accompagnata da tutta la documentazione relativa alla sua efficacia, alla sicurezza, alla modalità di somministrazione. In realtà la cura con le staminali non è "sufficientemente sperimentata" e quindi non è chiaro come mai sia stata autorizzata la sua somministrazione, senza considerare che, come recitano i verbali dell'ispezione NAS-AIFA non erano soddisfatti nemmeno i requisiti di sicurezza né erano stati depositati i documenti relativi alle sue presunte azioni sulla malattia.

Il ministero della salute ha fatto il suo dovere?

Dal punto di vista "istituzionale" sì, ha bloccato una presunta cura mai dimostrata, somministrata in condizioni carenti e potenzialmente pericolose. Dal punto di vista "comunicativo" no. Vista l'eco della notizia, il ministro Balduzzi non ha (almeno così mi sembra) mai spiegato le sue motivazioni, non ha chiarito i passi della vicenda né ha parlato alla popolazione mettendola in guardia da situazioni simili. Il suo atteggiamento è stato insicuro, altalenante e condizionato dalla pressione mediatica, ha risposto da perfetto politico.

Il caso di Sofia è "unico al mondo"?

No. Seppur raro, esistono centinaia di bambini in Italia con questo problema. Nessuno ha riflettutto sullo stato d'animo, sulle speranze e sullo strazio che certe notizie possono causare in queste famiglie.

Com'è nato allora il "caso" mediatico?

In seguito ad uno show televisivo (Le Iene) che ha mandato in onda un servizio nel quale era mostrata la piccola Sofia ed i suoi genitori che chiedevano aiuto per continuare le cure in quel centro.

Come mai molte persone note hanno "abbracciato" la causa di Sofia?

Proprio in seguito alla trasmissione televisiva.
Probabilmente perché non sanno di cosa si parla. Tutte le istituzioni scientifiche, gli specialisti, i ricercatori, hanno posto l'attenzione sul fatto che non si possono sperimentare cure insicure che finora non hanno mostrato effetti positivi su una malattia e che, secondo le autorità, erano somministrate in condizioni pessime: è anche un problema di salute pubblica e del singolo.

Il prof. Vannoni è medico?

No. E' laureato in lettere, insegna "psicologia della comunicazione" all'università di Udine

Il prof. Vannoni ha pubblicato delle ricerche sulle staminali o sul suo metodo o ha ufficializzato dei test sperimentali?

No.

Il prof. Vannoni ha spiegato agli scienziati il suo "metodo" ed i motivi che lo renderebbero più efficace di altri che finora non hanno dato i risultati sperati?

No.

Il prof. Vannoni ha mostrato uno o più casi di malattie giudicate inguaribili dalla medicina ma che con il suo "metodo" abbiano raggiunto la guarigione?

No.

Il "metodo Vannoni" può essere pericoloso?

Sì, già per la stessa modalità di esecuzione il trapianto di cellule staminali è rischioso per vari motivi (anche per il donatore). Nel caso di Brescia si aggiungono le condizioni del laboratorio che secondo i NAS erano del tutto inadeguate e non a norma. In ogni caso non si tratta di una "cura" priva di rischi.

Cosa costerebbe sottoporre Sofia alle cure con le staminali?

Se il "metodo Vannoni" avesse le stesse potenzialità degli altri trapianti di staminali eseguiti nel mondo la bambina potrebbe sottoporsi alla stessa "cura" in uno qualsiasi dei centri autorizzati in Italia (ne esistono 13). Se invece il "metodo" avesse proprietà differenti, il suo "inventore" dovrebbe semplicemente mostrarli, dimostrarli e diffonderli, cosa che non ha mai fatto. Sempre secondo l'ispezione, le staminali utilizzate da Vannoni avevano un'"attività biologica" (ovvero una "durata d'azione") molto breve, come recita il report dei NAS: "una irrilevante attività biologica ai fini della rigenerazione nervosa, che scompare dopo 24 ore". Il costo economico a carico delle famiglie è da dimostrare, visto che, secondo le indagini della magistratura (anche se non riferite a questo caso), Vannoni chiedeva ingenti somme di denaro sotto forma di donazioni per la sua fondazione.

Perché "non provarci", visto che non esistono altre cure?

Perché i trapianti di cellule staminali sono una procedura particolarmente delicata che richiede, oltre ad una elevata specializzazione, una serie di norme di sicurezza e tecniche che, dall'ispezione dei locali bresciani, non esisteva. Per fare un paragone solo a titolo esemplificativo, sarebbe come eseguire una trasfusione di sangue utilizzando sacche di cui non si conosce bene la composizione, che nei controlli hanno mostrato presenza di sostanze estranee e infuse in un locale sporco. Tutto questo per ottenere un beneficio mai dimostrato e mai ottenuto da nessuno in un soggetto per forza di cose più a rischio di complicazioni. Il possibile danno quindi, è fortemente superiore al riferito (e mai dimostrato) beneficio.

Ma allora come mai i genitori di alcuni dei piccoli sottoposti alla cura parlano di "miglioramenti"?

Escludendo per buon senso un effetto placebo o di "esagerazione" delle normali fasi di una malattia neurodegenerativa, fino ad oggi i trapianti con cellule staminali hanno mostrato, in alcuni casi e per certe malattie, un transitorio (e breve) effetto "antiinfiammatorio" e di miglioramento di alcuni disturbi. Nessuno dei test clinici effettuati fino ad oggi nel mondo ha mai guarito o cambiato il decorso di una delle gravi malattie che Vannoni riferisce di poter curare. In alcuni casi sono le terapie di supporto che mantengono per più tempo uno stato di salute accettabile relativamente alla gravità delle condizioni generali. Se il prof. Vannoni ha notato miglioramenti "non abituali" nei casi che ha trattato, perché non li ha illustrati in maniera corretta alla comunità scientifica? Perché Vannoni parla di "possibilità di guarigione" se per il mondo scientifico questa possibilità non esiste e nessuno l'ha mai notata? Ne è convinto? Perché non lo dimostra?

Chi sostiene queste cure parla di "boicottaggio" da parte delle aziende farmaceutiche

Oltre a non esserci alcuna prova di questo boicottaggio, il fatto stesso che non esista alcuna cura per questa malattia dovrebbe fare pensare che se davvero la cura fosse efficace, non solo le aziende non perderebbero un euro (non vi sono "farmaci" o "cure" che andrebbero sostituite) ma investirebbero subito in qualcosa che sarebbe rivoluzionario. Se davvero il prof. Vannoni fosse mosso da "altruismo" disinteressato, sarebbe bastato illustrarla e metterla a disposizione della comunità scientifica, cosa che non è avvenuta. Il prof. Vannoni non ha mai illustrato scientificamente i suoi metodi ed i risultati ed ha brevettato la sua idea per renderla sua proprietà personale, esattamente ciò che fanno le multinazionali farmaceutiche. In tutta questa storia è Vannoni che si è comportato da "azienda". Aggiornamento: Davide Vannoni, ha dichiarato di aver brevettato la sua scoperta, ma controlli successivi dimostrano che in realtà esistono solo domande di brevetto rifiutate dalle autorità statunitensi perché non innovative e non chiare in molti passaggi. In una delle domande esisteva una foto delle presunte cellule ottenute con il metodo poi dimostratasi copiata da un altro studio scientifico di altri ricercatori.

Ma allora i genitori di Sofia sono caduti in una trappola?

Sono semplicemente genitori di una bambina che sta male. Se si perde la necessaria lucidità è comprensibile credere a qualsiasi miracolo, anche quello meno probabile.

In fondo che male c'è, hanno scelto loro, ognuno scelga il suo destino

Una nazione civile deve proteggere il cittadino da false promesse, comportamenti rischiosi ed eventuali reati. Per questo motivo, nel caso esaminato, c'è un'indagine in corso, se non si evidenziasse alcun reato chiunque, consapevolmente ed a sue spese, potrebbe sottoporsi a queste cure.
Se così non fosse da domani una trasmissione televisiva potrebbe esercitare pressioni per fare operare i guaritori filippini nelle sale operatorie o si potrebbero richiedere cure odontoiatriche da dentisti abusivi. Fermo restando che qualsiasi cittadino è libero di curarsi o meno con ciò che offre la scienza, non è diritto di nessuno fare affermazioni senza alcuna base scientifica inducendo i più bisognosi a pesantissime conseguenze psicologiche quando non fisiche ed ingenerando confusione nella popolazione. E' dovere di tutti inoltre, difendere e proteggere gli individui più deboli da possibili speculazioni, illusioni e false promesse, cercando di non farsi coinvolgere emotivamente.

Il caso ha provocato un'ondata di sdegno e commozione in tutto il paese, il cittadino sa bene di cosa si tratta o è stato solo "condizionato" dalla vicenda trasformata in "dramma televisivo"?

Proviamo a fare un test, guardiamo la notizia da un'altro punto di vista: "associazione privata somministrava cure non provate e secondo le indagini della magistratura, questo avveniva in locali inadeguati e non a norma su adulti e bambini gravemente malati. Sempre secondo le indagini, ancora in corso, ciò avveniva in cambio di donazioni di migliaia di euro. L'inventore della cura, che non è un medico, prometteva la guarigione da malattie inguaribili senza aver mai dato prova delle sue affermazioni. Il ministero della salute era al corrente di tutta la vicenda e, nonostante le diverse irregolarità ed i potenziali pericoli per la salute rilevati dalle ispezioni dei NAS, non ha subito impedito che ciò avvenisse".

La storia è la stessa ma cambiano i ruoli. Come avrebbe reagito la popolazione se la vicenda fosse stata presentata così? Perché trasmissioni come "Le Iene" "perseguitano" falsi dentisti, falsi medici e simili dipingendoli come piaga sociale e pericolo pubblico quando in una situazione molto più delicata il "non medico" lo ha presentato come "eroe altruista"?

Il serio sospetto che l'opinione pubblica sia stata condizionata dal cattivo servizio televisivo è evidente.

Chi riceverà un aiuto da tutta questa vicenda?

I privati che vendono la cura. Fino a prova contraria questa terapia non ha alcun valore medico, non servirà a guarire nessuna delle malattie in esame ed impoverisce chi deve pagare di tasca sua gli altissimi costi di quei preparati, oltre a rappresentare un pericoloso precedente storico e giudiziario. Chi volesse rispondere al dubbio "cui prodest?" ha la risposta a portata di mano.

Chi danneggia tutta questa vicenda?

Tutti noi ed i nostri bambini. Scientificamente e culturalmente questa è una sconfitta per tutti noi. Se i rimedi più efficaci per la salute nostra e dei nostri figli dovranno essere decisi durante uno show televisivo o per "acclamazione", si preannuncia un futuro buio e pericoloso per la nostra sanità. Senza considerare la voragine profonda di inattendibilità ed allarme sociale nella quale precipita l'informazione televisiva quando diffonde notizie di questo tipo, in questo modo.

La piccola Sofia, con procedimento d'urgenza disposto dal tribunale del lavoro di Livorno, proseguirà l'intera "terapia" con il centro del prof. Vannoni a Brescia. A lei ed alla sua famiglia un forte abbraccio da parte mia e, credo, da parte di tutti gli italiani.

Alla prossima.

Aggiornamento 21/03/13; 21,30: Credo sia utile leggere l'appello dell'associazione famiglie SMA Onlus. La SMA (Atrofia muscolare spinale) è un'altra grave malattia, una di quelle che Vannoni dice di poter curare. Le Iene, hanno sentito anche il loro parere? No, non mi risulta, ascoltiamoli noi, visto che dicono quello che ho scritto anche io. Giulio Golia ha chiesto ad altre famiglie colpite dal problema se è vero che tutti i loro bambini sono immobili e sdraiati?
Ed alle loro emozioni ci ha pensato, prima di parlare di "cura"?

"Tutti noi, ovviamente, ci auguriamo che al più presto ci sia una terapia per la SMA, se non definitiva, almeno parziale. Ma in questa vicenda, che ci riguarda direttamente, sentir usare incondizionatamente e senza nessuna cautela la parola CURA, senza ad oggi nessuna prova scientificamente valida, alimenta dolore e frustrazione, in chi vive la malattia."